개발도, 급여도 어려운 소아치료제‥무엇이 문제일까?

임상 환자군 모으기와 시장성 문제로 제약사들 개발 자체 적어…급여 획득도 쉽지 않은 현실
박으뜸기자 acepark@medipana.com 2018-03-12 06:08
[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] 소아를 대상으로 한 치료제는 많지 않다. 임상에서 환자군을 모으기 힘들고, 시장성의 문제로 제약사들이 개발을 하지 않고 있기 때문이다.
 
따라서 소아를 대상으로 하는 치료제는 성인을 대상으로 나온 치료제 중에서 오프라벨로 처방을 해야 하거나, 부가적인 적응증 확대를 노리는 수 밖에 없다.
 
이처럼 소아를 대상으로 한 치료제에 대한 관심이 전반적으로 적다보니, 힘들게 임상을 마치고 나온 신약이 있어도 제도적인 언덕이 높았다. 특히 어렵사리 출시된 약이지만 국내에서는 급여의 길은 멀기만 했다.
 
한 예로 소아에서 대한 요구도가 높은 `백혈병 치료제`를 살펴보자. 
 
글리벡, 타시그나, 스프라이셀, 슈펙트, 블린사이토 등은 만성골수성백혈병(CML) 치료제로 개발됐다. CML은 보통 성인에서 발생하기 때문에 소아에서의 필요도가 높지는 않다.
 
이 가운데 스프라이셀의 경우 필라델피아 염색체 양성 급성림프구성백혈병(ALL) 치료에도 소아 적응증을 갖고 있다. ALL 소아에 대항하는 임상적 요구도가 높아 허가사항 외 급여가 적용된 매우 드문 사례다.
 
이런 와중에 ALL에서는 그 어렵다는 임상연구 과정을 모두 마치고 약제의 유효성이 인정돼 식약처의 허가를 받은 '블린사이토(blinatumomab)'가 존재한다.
 
블린사이토는 필라델피아 염색체 음성 급성림프구성 백혈병의 재발 치료에 사용되는 약제로 성인부분에서는 급여가 이뤄진 상태다. 하지만 소아 영역에서도 허가를 획득했음에도 급여에 있어서는 여전히 진척이 없다.
 
ALL의 경우, 소아에서 1차 치료시 관해율이 90%에 도달하지만, 만약 1차 치료에서 실패할 경우 장기생존률이 20%대로 떨어진다. 첫 재발시 완전관해 달성률도 17%대로 떨어지는 등 예후가 급격히 나빠진다고 알려져 있다.
 
때문에 ALL은 재발할 경우 더욱 적극적인 치료가 요구되는데, 우리나라에서 표준화된 재발 불응시의 치료요법은 없는 상태라 보험급여기준이 환자 치료법 선택의 기준이 되고 있다.
 
이처럼 블린사이토는 비용부담이 매우 커 부모의 입장에서도 선뜻 선택하기가 힘들고, 담당 의사도 치료를 추천하기 어려운 상황에 놓여있다. 
 
국내 출시를 예고한 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA)의 유일한 치료제인 '스핀라자(뉴시너센)'도 흔치 않은 소아대상의 희귀질환 신약이다.
 
6개월 미만 신생아에서 발생하는 SMA 1형은 증상이 심각해 대부분 만 2세가 되기 전에 사망한다고 알려져 있다. 최근까지 척수성 근위축증으로 인한 근육 형태 변형과 기능 장애를 줄이기 위한 물리치료 외에 다른 약물 치료법이 존재하지 않아 환자와 의료진들의 미충족 요구가 높았다.
 
이에 따라 스핀라자의 경우 미국, 유럽, 일본에 이어 비교적 빠르게 국내에 신속승인 됐으나 출시를 앞두고 있는 지금, 급여문제가 남아있다.
 
SMA 환우회 관계자는 "해외에서는 환우회를 중심으로 정보공유가 활발하다. 희귀질환에 대한 관심 자체가 높다보니 질환에 대한 조기진단도 가능해지고, 또 정책적 지원도 꾸준히 커지고 있다. SMA의 경우 스핀라자가 첫 신약이고, 원인이 정확하게 알려져 있어 사용을 하면 누구나 효과를 볼 수 있다. 희귀질환은 타 질환보다 관심이 적어 상대적으로 신약에 대한 혜택을 보지 못하고 있으므로 반드시 개선이 필요하다"고 주장했다. 
 
많은 의사들이 치료제가 있다면 소아의 치료 성공률은 성인보다 훨씬 높다고 입을 모았다. 그러나 실제 약물치료 시 국내에서는 치료제 부족과 급여 문제 등으로 대부분 오프라벨로 처방하는 것이 현실이다.
 
더군다나 오프라벨 처방을 위해서는 지정된 병원에서 위원회의 승인을 거쳐 사용을 해야 하는 등의 절차상 어려움이 많다.
 
지난해 국회에서 진행된 오프라벨 관련 토론회에서도 의료진들은 소아환자 치료에 있어 약 사용의 어려움을 토로하며 제도 개선의 필요성을 주장하기도 했다.
 
한 의료계 관계자는 "소아에 대항되는 적응증 신약은 거의 없기 때문에, 대부분 오프라벨이거나 혹은 독한 항암화학요법을 받으면서 돌아가게 된다. 이렇게 되면 치료 효과는 떨어지고, 부작용 발생 위험이 커질 가능성이 크다. 적시에 적절한 신약 사용을 할 수 있도록 소아 환자에게도 관심이 필요하다"고 말했다.


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