FDA가 주력하는 '혁신치료제'‥`임상`에 높은 점수

임상에 좀 더 힘 실어넣는 'Breakthrough Therapies'‥우리나라도 가능성↑
박으뜸기자 acepark@medipana.com 2018-03-12 11:55
[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] FDA에서 빠른 허가를 받기 위한 조건 중 하나인 'Breakthrough Therapies(혁신치료, 이하 BT)'.
 
이는 변화된 의료적 수요 환경에 대응하기 위해 기획됐다. fast track, priority review, accelerated approval 등의 프로그램을 더욱 효율화하고 유기적으로 활용하면서 말이다.
 
이들은 공통적으로 중증 또는 생명을 위협하는 질환군에 대한 신약 개발을 촉진하고 허가 심의 과정의 합리성을 추구하기 위해 시행되고 있다.
 
BT가 다른 신속 허가 방식과 가장 구분되는 부분은 `임상연구에 기반한 증거`를 요구한다는 점이다.
 
이는 글로벌로 진출한 우리나라 제약사들에게도 하나의 기회가 될 수 있는 조건으로, 앞서 한미약품의 다중표적 항암신약(Poziotinib, 포지오티닙)이 국내 파이프라인 중에서는 유일하게 지정된 바 있다.
 
메리츠증권 보고서에 따르면, BT로 지정되기 위해서는 치료가 제한적인 중증 질환에 적용되는 의약품 중 기존 치료법(available therapy)에 비한 유효성 또는 안전성 측면의 개선점에 대한 증거가 초기 임상을 통해 밝혀져야 한다.
 
전임상 결과와 작용 기전에 근거를 두고 개연성 있게 치료개선 효과를 입증하는 것만으로도 지정이 가능한 fast track 프로그램의 요건과 차별화 되는 부분이다. 때문에 평균 지정 성공 비율은 Fast Track(평균
69.8%)에 비해 현저히 낮은 32.8% 수준이다.  
 
미국임상약물치료학회에 보고된 바에 의하면, 상당부분 임상이 진행됐으며 비교 가능한 치료제가 있는 경우에 지정 가능 확률이 높았다. 거절 사유로는 임상시험 데이터 혹은 디자인의 문제가 72%로 가장 많은 비율을 차지했고, 효과 개선 증거 부족이 그 다음인 53%를 차지했다.
 
이는 FDA가 임상 데이터를 미리 분석해 '될 만한' 약을 골라 지정해 주고 있다는 의미다.
 
BT로 지정된 의약품은 FDA로부터 ▲신약 개발 전 과정에 걸쳐 제약 기업과 FDA 담당 부서간 효율적 미팅 제공 ▲허가에 필요한 비임상과 임상데이터를 효율적으로 수집할 수 있도록 적절 한 시점에 의견 제공과 상호 소통 기회 확대 ▲효율적인 평가 및 평가 팀원간의 내부 상호작용의 유연성을 도모하고 검토 부서의 프로젝트 담당자와 기업간의 상호 소통을 위해 Cross-disciplinary 프로젝트 매니저 선임. 평가팀에 경험이 많은 매니저와 담당자를 배치 ▲효율적인 임상시험디자인 적용을 통한 임상시험 수와 대상 피험자 수 최소화 및 수행 시간 단축 기회 확대 ▲지정 대상 의약품의 fast track, priority review 및 rolling review 가능성 고려 ▲priority review의 심의 기간인 6개월 보다 단축된 추가적인 신속심의 가능성 고려 등의 추가적인 자원과 혜택을 부여 받는다.
 
물론 BT는 경쟁사가 동일 질환 치료제 개발에 성공하면 지정 취소가 될 수 있다는 위험이 있다. 길리어드의 Harvoni의 경우 혁신치료제로 지정됨과 동시에 우선심사를 포함한 신속 한 개발 및 심의 프로그램을 통해 허가의 결실을 맺게 됐다. 하지만 동시 개발 되던 의약품들(BMS의 daclatasvir, Merck의 grazoprevir/elbasvir)의 경우 함께 혁신 치료제로 지정된 바 있으나, Harvoni의 허가와 동시에 FDA로부터 지정을 취소 당했다. 2012년부터 2014년까지 지정 신청이 접수된 사례 203건중 15%가 이에 해당된다. 
 
이러한 여러 혜택을 제공한 결과, 신속 허가 프로그램의 주 목적인 중증 혹은 생명을 위협하는 질환이라 볼 수 있는 고형암, 혈액암, 희귀질환, 바이러스 감염의 경우 각각 96.9%, 92.9%, 91.7%, 75.0%의 비율로 신속 허가 과정을 통해 개발됐다.
 
반대로 4가지(Fast track, Accelerated approval, Breakthrough therapy, Priority review) 신속 허가 프로그램에 해당되기 어려운 정신신경계 질환, 내분비 및 대사성 질환 및 피부, 근골격계 질환의 경우는 100% 일반 개발과정을 통해 허가를 획득했다.
 
이태영 애널리스트는 "따라서 국내 개발사의 파이프라인에 대한 성공 가능성을 가늠하기 위한 지표로 신 속심사 프로그램의 지정 여부를 눈 여겨볼 필요가 있다. 유효성을 검증한 임상 결과를 토대로 지정에 대한 평가가 이뤄지는 BT의 특성상 현재 임상 2상 결과를 도출한 한미약품의 olmutinib이 국내 파이프라인 중에서는 유일하게 지정된 파이프라인이다"고 말했다.
 
한편, 국내에서 주목할 한만 연구자 임상 결과를 발표한 한미약품의 poziotinib은 주요 개발사인 Spectrum이 컨퍼런스콜을 통해 BT지정 신청 목표를 밝힌 바 있다. 마찬가지로 연구자 임상을 통해 유효성을 일부 검증한 엔지켐생명과학의 EC-18 역시 상장 당시 BT지정 신청 계획임을 발표했다. 

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