`NEW기전 치료제` 불타오르네‥올해 트렌드로 조명

RNA 치료제·HIV 주사 치료제·유전자편집기술 등 임상 활발
박으뜸기자 acepark@medipana.com 2018-03-13 11:55
[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] 국제학술지 Nature와 Science가 2018년 과학기술 트렌드로 `새로운 형태`의 치료제에 집중했다.
 
생명공학정책연구센터에 따르면, 2018년 Science에서는 14개 주요 과학기술 트렌드를 꼽았고, 이 중 7개를 바이오 관련 이슈로 뽑으면서 바이오 분야를 주목했다.
 
전반적으로 대규모 건강연구, RNA 치료제, HIV 주사 치료제 등 레드바이오(보건의료) 관련 트렌드를 많이 다루고 있으나, 고대 인간의 유전체 분석, 유전자 편집 작물에 대해서 GMO로 규제할 것인지에 대한 유럽법원 판결 전망 등에 관한 이슈도 포함돼 있다.
 
이중 RNA 치료제는 수년간의 좌절 끝에 새로운 치료제로서의 가능성을 인정받을 전망됐다. RNA 기반 약물은 DNA의 메시지를 단백질로 전환시키는 과정에 개입함으로써 많은 유전질환 치료가 가능하다.
 
2017년 9월 Alnylam Pharmaceuticals는 작은 크기의 RNA가 진행성 유전성 ATTR 아밀로이드증을 유발하는 유전자를 억제한다고 성공적인 3상 임상시험 결과를 발표했으며, Ionis Pharmaceuticals는 안티센스(antisense)라고 불리는 RNA 접근법이 헌팅턴병을 치료하기 위해 1상 임상시험에서 독성 뇌 단백질을 감소시킨다고 발표한 바 있다.
 
HIV 주사치료(Shots may treat HIV)에 대한 이슈도 있다. 현재 HIV를 치료하기 위해 30가지 이상의 항레트로바이러스(ARV) 치료제가 출시됐으며, 다양한 조합으로 환자들의 수명이 정상수명 가까이 증가한 상태다.
 
올 하반기에는 4주에 한번 주사 투여로 매일 알약을 복용해야 했던 노력을 대체할 수 있을지 대규모 연구결과가 발표될 예정이다. 또한 비감염자들에게 투여함으로써 사전예방이 가능한지 조사 중이다.
 
Nature에서는 바이오 관련 트렌드로 선조(ancient)의 유전체 분석, 대규모 암 유전체 프로젝트와 유전자 편집 등을 제시했다. Nature는 고대 선조의 유전체 분석을 통해 인류 이동 및 유전적 다양성을 보다 많이 이해할 수 있으며, 대규모 암 유전체 프로젝트를 통해 암 정복에 한걸음 다가갈 수 있을 것으로 기대했다. 특히 Cancer Genome Atlas와 같은 대규모 암 유전체 프로젝트 등은 암을 조절하는 유전자에 대한 통찰력을 확보할 수 있을 것으로 예견이다.
 
`유전자/줄기세포 치료(Disease Treatment)` 분야에서는 `CRISPR-Cas9`과 같은 유전자 편집도구를 병원의 임상현장에 적용하기 위한 노력이 늘어날 것이라 예상했다. 게놈편집은 유전자를 목적대로 조작할 수 있는 특성이 있다.
 
실제로 미국의 Locus Biosciences와 프랑스의 Eligo Bioscence 등은 협력을 통해 항생제 내성 박테리아 극복을 위해 CRISPR 시스템을 활용한 임상시험을 계획하고 있으며, 일본 교토에서는 파킨슨병 치료를 위해 유도만능줄기세포(iPSC)를 이용한 첫 번째 임상시험이 올해 말까지 시작될 예정이다.
 
이러한 추세에 따라 빅파마도 게놈편집기술, 그러니까 유전자 가위기술이라고도 불리우는 분야에 대한 투자를 아끼지 않고 있다.
 
바이엘은 2016년 아일랜드 ERS게노믹스(ERS Genomics)의 게놈 편집 기술을 활용해 혈액질환 및 선천적 심장질환 치료와 관련된 R&D를 강화하기로 결정했다.
 
이미 바이엘은 2015년 게놈편집기술 확보를 위해 지난해 말 CRISPR-Cas9 기술을 보유한 스위스 크리스퍼 세라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)와 합작회사를 설립한다고 발표한 바 있다.
 
노바티스는 CRISPR 유전자 가위기술을 개발한 인텔리아 세라퓨틱스(Intellia Therapeutics)에 1,500만 달러(약 170억원)를 투자한다. 이를 통해  노바티스는 유전자 가위기술로 환자의 세포에서 질병의 원인이 되는 유전자를 교정한 뒤, 약물에 반응하는 정상 유전자로 교체하는 임상연구를 진행할 계획이다.
 
아스트라제네카 역시 CRISPR 유전자 가위기술 개발에 투자한다고 발표했다. 아스트라제네카는 향후 10년 내 200만명으로부터 게놈을 해독해 질병을 유발하는 돌연변이를 발견해 신약개발에 활용하는 대규모 프로젝트를 추진할 방침이다.
 
이외에 다케다제약, 에자이 등 일본제약사 역시 게놈 프로젝트를 통해 질환을 근본적으로 치료할 수 있는 신약 개발에 뛰어들었다. 빅파마들이 게놈을 이용한 기술을 통해 기대하는 바는 바이오마커와 비슷했다. 맞춤형치료에 대한 '진일보'다.
 
한 업계 관계자는 "유전자 자체를 분석하고 편집하는 과정은 각종 질병의 생물학적 기전에 대한 이해도를 제고할 뿐만 아니라, 신약개발의 새로운 표적을 확인해 개별 환자들에게 보다 효과적인 약물을 선택 등이 가능할 것으로 전망된다"고 바라봤다.

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