ATTR-CM에 '타파미디스' FDA 최초 승인‥RNA 치료제와 경쟁

경구제라는 복약편의성과 가격 경쟁력 있어‥시장성은 긍정적
박으뜸기자 acepark@medipana.com 2019-05-07 11:55

[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] 화이자의 '타파미디스(tafamidis)'가 '트랜스티레틴 아밀로이드성 심근증(ATTR-CM)' 치료제로 FDA의 승인을 받았다.
 
이번 승인이 주목되는 이유는 미충족 수요가 높았던 희귀 심혈관 치료제라는 점, 타파미디스가 이미 한번 자료 불충분으로 FDA의 승인을 거절 당했던 약이라는 점, 그리고 RNA 치료제로 알려진 '온파트로(patisiran)'와 '테그세디(Tegsedi)'와 경쟁한다는 점 때문이다.
 
ATTR-CM 치료제로 허가받은 약제는 성분은 같지만 용량이 다른 '빈다켈(Vyndaqel, 타파미디스메글루민)'과 '빈다맥스(Vyndamax, 타파미디스)' 두 제품이다.
 
'빈다켈'은 국내에서도 '트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증(TTR-FAP: Transthyretin Familial Amyloid Polyneuropathy) 치료제'로 사용되고 있다.
 
빈다맥스는 타파미디스에 메글루민이 결합하지 않은 약물로, 빈다켈의 업그레이드 버전으로 볼 수 있다. 고용량으로 보다 편리하게 치료를 할 수 있다.
 
ATTR-CM은 심장에 비정상적인 아밀로이드가 축적되는 질환으로, 희귀하지만 치명적인 질환으로 알려져 있다.
 
ATTR-ACT 임상 3상에 따르면, 빈다켈은 위약에 비해 모든 원인으로 인한 사망 위험을 30% 감소, 심혈관 관련 입원 빈도는 32% 감소시켰다. 현재 ATTR-CM 치료제로 허가받은 치료제는 타파미디스가 유일하다.
 
그러나 아이오닉스의 '테그세디(Tegsedi, inotersen)'와 애니알람의 '온파트로(Onpattro, patisiran)'가 빈다켈이 획득하지 못한 유전성 ATTR 아밀로이드증(hATTR)에 적응증 허가를 받은 상태.
 
전문가들은 해당 RNA 치료제들이 타파미디스와 같은 적응증 임상을 하고 있기 때문에, 경쟁 대열에 합류할 가능성이 높다고 바라봤다.
 
다만 타파미디스가 RNA 치료제보다 먼저 적응증을 획득했고, 이들보다 훨씬 저렴한 가격의 경구제라는 점에서 경쟁력은 충분하다는 의견이다. 현존하는 RNA 치료제들은 모두 주사 제형이며 고비용이다.
 
미국에서는 약 10만 명의 사람들이 ATTR-CM을 앓고 있는 것으로 추정되지만, 이 중 1%~2%만이 제대로 진단을 받고 있다고 보여진다.
 
치료제가 출시되면 해당 질환에 대한 조기 진단율이 올라가는만큼, 타파미디스의 긍정적인 영향력에 기대가 높아지고 있다.
 
한편, 빈다켈은 20mg의 캡슐로 매일 80mg의 약을 복용하는 것으로 공급될 예정이며, 빈다맥스는 1일 1회 61mg의 캡슐로 2019년 하반기에 출시될 예정이다.
 
화이자는 제품의 충분한 공급이 확보되면, 편의성을 고려해 모든 ATTR-CM 환자가 빈다맥스로 옮기는 것을 목표로 할 것이라고 밝혔다.


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