`SMA 치료제` 신약들 희비‥`스핀라자`의 독점 시장 깨질까?

초고가 치료제임에도 치료 효과 탁월‥치료 방법·제형바꿔 시장 진출 예고한 후발주자들
박으뜸기자 acepark@medipana.com 2019-05-10 11:55

[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] `척수성 근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy)`은 바이오젠의 '스핀라자(뉴시너센)'이 등장하면서 치료 전환기를 맞이했다.
 
단일 가닥 핵산 물질을 이용하는 antisense 기반의 RNA 치료제인 '스핀라자'는 고가의 치료비용이 들지만, 투약과 동시에 유의한 증상 개선을 보이는 약이기 때문에 희귀질환치료제임에도 단숨에 블록버스터 대열에 합류했다.
 
불과 최근까지 SMA를 치료할 수 있는 의약품이 개발되지 않아 환자들은 숨을 쉬기 위한 호흡치료와 근육과 척추, 관절의 형태 변형으로 인한 장애를 줄이기 위해 실시하는 물리치료, 재활치료 등으로 목숨을 연명해왔다.
 
그런데 스핀라자가 미국, 캐나다, 일본, 홍콩 및 다수의 유럽국가에서 널리 처방되면서 척수성 근위축증 환자에서 운동기능 개선 및 생존율 향상 효과를 확인했다.
 
스핀라자는 SMN-1 유전자의 돌연변이로 생존운동신경원(Survival Motor Neuron, SMN) 단백질이 감소하는 척수성 근위축증에서 SMN-2 유전자에 결합해 SMN 단백질의 생산량을 증가시킨다. 
 
이러한 가운데 SMA 신약을 준비하는 제약사들의 동향에 주목할 필요가 있겠다.
 
노바티스는 `졸겐스마(Zolgensma, onasemnogene abeparvovec)`의 승인신청서를 FDA에 제출한 상태로 5월 중 그 결과가 공개될 예정이다.
 
전문가들은 졸겐스마가 출시 기간 내내 화제를 모을 것이라 바라봤다. 졸겐스마는 2019년 상반기 내 출시가 예고되며, 올해 4억 4900만 달러, 2023년에는 20억 9000만 달러의 매출이 보고됐다.
 
다만 스핀라자는 생후 6개월 이하의 척수성 근위축증 환자(SMA 1형), 생후 6개월 이후에 증상이 발현된 2~12세의 환자(SMA 2형 또는 3형) 모두에서 효과를 입증했다.
 
반면 졸겐스마는 지난 4월 졸겐스마 임상 도중 1형 환자 1명이 호흡부전으로 인해 사망하면서 위기가 있었다. 이에 대해 전문가들은 치료제에 의한 원인보다는 심각한 호흡기 감염 이후 합병증때문이라고 바라봤다.
 
또 한가지 졸겐스마에 주목되는 이유 중 하나는, '가격'이다. 졸겐스마는 환자 1인당 400만~500만달러(한화 약 44억~55억원)에 이르는 초고가 약물이다.
 
단 초고가약임에도 불구하고 비용 대비 효과는 우수하다는 것이 회사 측의 설명.
 
한 예로 스핀라자는 요추천자로 경막 내 투여하는 주사제로 권장용량은 1회 12 mg(5 mL)이다. 척수성 근위축증 진단 후 가능한 빨리 0일, 14일, 18일, 63일에 투여를 시작하고 이후에는 4개월마다 투여하는 방식.
 
그러나 졸겐스마는 단 1회 치료로 효과를 보인다. 환자에 SMN 유전자를 도입함에 따라 체내에서 SMN 단백질을 생산·보충하고 신경·골격근 기능을 개선시키는 원리다. 단 한번의 주사만으로 치료가 되기 때문에 평생 맞아야하는 스핀라자와 차이를 가진다.
 
여기에 로슈가 개발중인 `리스디플람(risdiplam)`은 경구제다. 앞선 치료제가 주사제라는 점에 비해 '경구제'는 그만큼 혜택을 가져올 가능성이 크다.
 
현재 로슈는 1형 환자, 2형 또는 3형 환자들을 대상으로 임상을 진행하고 있으며 '최초의 경구 치료옵션'이라는 타이틀을 따내기위한 고군분투 중이다.
 
그렇지만 용량탐색을 위한 FIREFISH 연구에서 21명의 1형 환자 중 3명이 치명적인 합병증으로 사망했다. 치료제와는 인과관계가 없다고 확인됐으나 진행되는 임상결과에 예민한 척도가 대입될 것으로 예상된다. 


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