모르퀴오A 증후군 치료제 '비미짐' 中 승인

폐기능 개선 및 보행능력 크게 향상
이정희기자 jhlee@medipana.com 2019-06-13 10:09

美 바이오마린

 

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 희귀질환약 전문 제약회사인 바이오마린 파마슈티컬의 '비미짐' (Vimizim, elosulfase alfa)이 중국에서 모르퀴오A 증후군 치료제로 승인을 취득했다.

 

모르퀴오A 증후군은 IVA형 뮤코다당체 침착증으로도 불리는 초희귀질환의 일종으로 관절기형 등을 유발하고 파괴성이 높은 것으로 알려져 있다.  글리코아미노글리칸 효소의 대사활성 결핍으로 증상을 발현하는 것으로 알려져 있다.

 

비미짐은 주 1회 투여로 GALNS 효소부족을 대체한다. 중국에서 모르퀴오A 증후군 치료제가 승인된 것은 최초로 알려진다. 임상시험에서는 환자의 폐기능을 개선시키고 걷거나 계단을 오르내리는 등의 보행능력을 크게 향상시킨 것으로 확인됐다.

 

중국 정부는 지난해 8월 미국 등에서 승인된 의약품 가운데 48개 품목을 신속심사품목으로 지정한 바 있는데, 여기에 비미짐이 포함돼 있다.


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