글로벌에서 가장 비싼 치료제는?‥21억 `졸겐스마`가 최고

비싼 비용 상위 목록에 희귀질환치료제가 압도적‥고가비용 추세는 계속될 듯
박으뜸기자 acepark@medipana.com 2019-06-14 11:55

[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] 노타비스가 허가받은 유전자치료제 '졸겐스마(onasemnogene abeparvovec)'는 그 어떤 약보다 높은 가격을 제시하며, 그동안 상위에 랭크돼 있던 품목들을 뒤로 밀어냈다.
 
이전부터 희귀질환치료제의 높은 가격은 출시와 동시에 화제가 돼 왔다. 전문가들은 비약적으로 높은 가격을 제시하는 개발사들의 추세가 계속될 것이라 바라봤다.
 
굿알엑스(GoodRx)는 리베이트나 할인이 적용되지 않은 정가 기준으로 치료제 가격 top 10 랭킹을 공개했다.
 
결과에 따르면, SMA(척수성 근위축증) 치료제 졸겐스마는 212만 5,000달러(약 21억5000만원)로 1위를 기록했다.
 
일부 전문가들은 졸겐스마가 연간 수십만 달러의 치료비가 드는 질병을 한번에 치료할 수 있기 때문에, 비용 효과적이라고 평가했다. 반면 또다른 일각에서는 전반적으로 치료제 가격을 낮추려는 노력이 이어지고 있음에도, 노바티스가 해당 가격을 선택한 것에 비판하는 이들도 있다.
 
또 다른 원샷 유전자 치료제인 스파크 테라퓨틱스의 '럭스터나(Luxturna)'는 한쪽 눈 치료에 42.5만 달러로 양쪽 준 가격은 85만 달러(약 10억원)로 2위를 차지했다. 럭스터나는 유전성 망막질환을 앓는 소아 및 성인 환자를 위한 치료제다.
 
랭킹 3위는 지방이영양증 치료제 '마이아렙트(Myalept, 메트렐렙틴)'다. 연간 77만 8,314달러(약 9억 2천만원)로 집계된 마이아렙트는 선천성 혹은 후천성 전신성 지방이영양증 환자의 렙틴 결핍으로 인한 합병증을 치료하기 위해 식사용법과 병행하는 대체요법제다.
 
4위는 스펨트럼의 '플로틴(folotyn : 프랄라트렉세이트)'이다. 재발성 말초 T 세포 림프종 치료제인 폴리틴의 연간 치료비용은 74만 5,785달러(약 8억 8천만원)이다.
 
스펙트럼은 올해 인도 제약회사 오로빈도 파마(Aurobindo Pharma)의 자회사 아크로텍 바이오파마(Acrotech Biopharma)에 폴로틴을 포함한 제품 7개를 3억 달러에 매각한 바 있다.
 
알렉시온의 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제인 '솔리리스(Soliris, 에쿨리주맙)'는 매년 높은 치료제 목록에 이름을 올리고 있다. 올해는 연간 67만 8,392달러(약 8억원)로 5위를 차지했다. 솔리리스는 알렉시온의 수년간 주요 매출원이 되고 있다. 알레시온은 후속제품인 '울토미리스(Ultomiris)'를 내놓았지만 GoodRx의 순위에 오르진 않았다.
 
지금껏 고가약들이 희귀질환에 초점을 맞추고 있었다면, 6위를 차지한 암젠의 '블린사이토(Blincyto, blinatumomab)'는 재발 또는 불응성 급성림프모구성백혈병(ALL) 치료제다.
 
연간 64만 1533달러(약 7억 5천만원)인 블린사이토는 `관해 유도요법`과 `공고요법`에 사용되면서, 백혈병 환자들의 치료에 긍정적 평가를 받고 있다.
 
호라이존 파마(Horizon Pharma)의 요소 회로 질환 치료제 '라빅티(Ravicti,glycerol phenylbutyrate)'와 악성 골다공증 및 만성 육아종증에 쓰이는 '액티뮨(Actimmune, interferon gamma 1-b)'은 각각 7위와 9위에 이름을 올렸다. 이들은 1년에 63만 3,072달러(약 7억 5천만원)와 57만 5,540달러(약 6억 8천만원)가 든다.
 
사노피의 폼페병 치료제 '루미즈메(Lumizyme)'는 연간 63만 630달러(약 7억 5천만원)로 8위에 올랐다. 해당 치료제는 인간의 α-글루코시타아제를 재조합해 만들어진다.
 
마지막 10위는 다케다제약의 '타크자이로(Takhzyro, 라나델루맙)'로 연간 57만 3,820달러(약 6억 8천만원)로 조사됐다. 유전성 혈관부종 치료제인 타크자이로는 다케다제약이 샤이어를 인수하면서 파이프라인에 합류한 케이스다.


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