게놈편집기술 '크리스퍼' 임상시험 착수

'레버선천성 흑내장 10형' 환자모집 실시…연내 최초치료 실시
이정희기자 jhlee@medipana.com 2019-08-05 10:22

앨러간-에디타스 메디신
 
[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 아일랜드 제약회사인 앨러간과 미국 에디타스 메디신이 유전자를 자유자재로 조작할 수 있는 게놈편집기술인 '크리스퍼'를 이용해 안과질환을 치료하는 임상시험에 착수했다.
 
양사는 미국에서 환자모집에 들어갔으며 연내 최초 치료를 실시한다는 계획이다. 생명과학연구에 혁신을 가져오고 노벨상 수준의 성과로서 주목을 모으고 있는 크리스퍼가 사람을 대상으로 임상시험을 실시하는 것은 세계 최초로 알려진다.
 
대상은 '레버선천성 흑내장 10형'이라는 유전성 안질환을 앓고 있는 성인 및 3~17세 총 18명이다. 환자의 망막 아래에 게놈편집을 실시하기 위한 약물을 주입하고 질환의 원인이 되는 유전자를 조작해 치료효과 및 안전성, 부작용 정도를 조사한다.
 
레버선천성 흑내장은 겉으로 보기에는 안구에 이상이 없고 유전자변이에 의해 발병하며 중증 시력저하 및 실명에 이른다. 발표에 따르면 이번에 대상이 된 10형은 단일유전자의 이상이 원인으로 환자의 20~30%를 차지한다.


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