`RNA 치료제`라는 새로운 트렌드‥적용 질환 자체가 커진다

희귀질환 넘어 만성질환까지 RNA 치료제 개발 활성화‥시장성은 여전히 높아
박으뜸기자 acepark@medipana.com 2019-09-04 11:59

[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] 조만간 `RNA 치료제`를 더 많은 질환에서 만나게 될 것 같다. 희귀질환 적응증에만 한정돼 있던 RNA 치료제가 만성질환에서도 효과를 나타냈기 때문이다.
 
RNA 치료제는 유전자의 조절이 가능하기 때문에 중증 만성 질환 및 희귀 질환의 새로운 치료 대안으로 부각되고 있다.
 
현재 RNA 치료제 시장은 성장 초기 단계에 있으며, 크게 ASO(antisense oligonucleotide)와 siRNA(small-interfering RNA)로 나뉜다.
 
RNA 치료체는 2016년 ASO 기반 척수성 근위측증 치료제 `스핀라자(뉴시너센)`가 승인되면서 본격적인 관심을 받았다.
 
이후 2018년 8월에는 hATTR 아밀로이드증 치료제 `온파트로(patisiran)`가 siRNA로 처음 승인을 받으면서 RNA 간섭 치료제가 급부상하기 시작했다.
 
뿐만 아니라 `피투시란(Fitusiran)`도 혈우병 A, B형에 모두 접목 가능한 RNAi 치료제로 굉장한 관심을 받고 있다.
 
하지만 RNA 치료제의 진가는 희귀질환이 아닌, 만성질환에도 적용이 가능하다는데 있다.
 
메디신은 2019 ESC(유럽심장학회)에서 `인클리시란(inclisiran)`의 임상 3상 ORION-11의 결과를 공개했다. 인클리시란은 PCSK9의 생산을 막는 `RNA 간섭(RNA interference, RNAi) 치료제`다.
 
메디신의 ORION-11 임상은 죽상경화성 심혈관질환(ASCVD)이 있거나 이에 상응하는 위험군 1617명이 포함됐다. 이들은 스타틴 치료에도 불구하고 LDL 콜레스테롤 수치가 높은 공통점이 있다.
 
임상 결과, 인클리시란은 LDL-C를 510일째 54% 감소시키며 주평가 지표 달성했고, 약물 관련 심각한 부작용은 위약 대비군과 유사하게 나타났다.
 
이미 ORION-1 임상에서 인클리시란은 스타틴을 사용했던 환자들에게서 6개월 뒤 나쁜 콜레스테롤을 51%까지 낮출 수 있다고 보여줬고, ORION-3 임상에서는 3년 동안 위약 대비 LDL-C 수치를 50% 이상 낮췄다.
 
이와 비슷하게 프랄런트는 'Odyssey' 임상을 통해 24주째에 위약 대비 LDL-C를 58%, 레파타는 'Fourier' 연구를 통해 72주째에 LDL-C를 57% 낮춘 것으로 나타났다.
 
아이오니스는 ASO를 활용해 B형간염 치료제 후보물질 'IONIS-HBVRx'와 'IONIS-HBV-LRx'를 보유하고 있다. 아이오니스는 기존 치료제 비리어드와 바라크루드 대비 우수한 효능을 보인 데이터로 학회 발표를 앞두고 있다.
 
이처럼 소수의 환자에서 환자 수가 많은 질병을 타깃하는 것은 그만큼 시장성을 보장한다.
 
이러한 가능성을 바탕으로 RNA 치료제는 초기단계에서도 활발한 기술수출이 이뤄지고 있다.
 
실제로 RNA 치료제 분야에서지난 10년간 3천억원 이상의 대규모 기술수출이 총 25건 발생했고 1조원 규모의 메가딜도 8건이 발생했다. 그만큼 RNA 치료제는 이제 새로운 패러다임의 혁신 치료제로 자리매김 하고 있는 셈이다.
 
한 제약업계 전문가는 "RNA 치료제는 언뜻 봤을 때 기존 유전자 치료제와 혼동될 수 있지만 그 작용 메커니즘과 의약품의 특성에서 차이점이 있다. 궁극적으로 RNA 치료제는 유전자 치료제보다 훨씬 제조하기 쉬우며 생산성이 높다"고 설명했다.
 
다만, '기보시란(Givosiran)'처럼 효과 대비 높은 이상반응은 이 시장의 걸림돌이 될 수도 있다. 전문가들은 RNA 치료제가 '간 효소 증가' 가능성이 있으므로, 이 부분을 신중하게 확인해야 한다고 조언했다.
 
한편, 국내에서는 올릭스가 자체 개발한 '자가전달 비대칭 siRNA' 기술을 보유하고 있다. 또한 올리패스가 '올리패스 인공유전자' 플랫폼 기술을, 바이오니아가 자체개발 SAMiRNA 기술을, 바이오오케스트라는 자체 개발 miRNA(microRNA)를 갖고 있다.   


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