끝나지 않은 '졸겐스마' 데이터 조작 논란‥FDA '처벌'은?

책임 여부에 따라 '민·형사상' 처벌 피할 수 없을 듯‥노바티스 "필요한 자료 모두 제출할 것"
박으뜸기자 acepark@medipana.com 2019-09-10 12:06

[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] `척수성 근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy)` 치료제 `졸겐스마(onasemnogene abeparvovec)`가 '데이터 조작' 논란으로 여전히 진통을 겪고 있다.
 
졸겐스마 약 자체의 '허가 취소'까지는 이어지지 않더라도, FDA는 제출한 서류에 조작이 있었다는 이유만으로  노바티스/아벡시스(AveXis) 측에 '민·형사상' 처벌을 고려하고 있다.
 
여기에 노바티스/아벡시스(AveXis)는 '억울함'을 호소하고 있지만, 환자의 생명과 직결된 치료제만큼은 데이터 자체에 그 어떠한 '조작'이 있어서는 안된다는 교훈을 남긴다.
 
지난 5월 FDA의 승인을 받은 '졸겐스마'는 원샷 치료제로 단 1번의 주사만으로 치료가 된다. 하지만 1회 치료비용이 212.5만 달러(약 25.6억원)로 책정되며 큰 화제를 모았고, 이는 단일 의약품으로는 세계 최고가를 기록하고 있다.
 
2018년 아벡시스를 87억 달러(약 10.4조원)에 인수한 노바티스는 '졸겐스마'를 출시하면서, CAR-T 치료제에 이어 유전자치료제에 선두 제약사로 올라서게 됐다.
 
그러나 아벡시스가 졸겐스마가 승인되고 한 달 후인 6월, FDA에 제출된 바이오신약 승인 신청서(BLA, Biologics license application)에 조작된 데이터가 포함됐다고 고백하면서 사건은 시작됐다.
 
논란이 커지자 노바티스는 성명서를 통해 문제가 된 효능 평가는 초기 제품 테스트에만 사용됐고, 현재 상업화된 제품에는 적용되지 않았다고 해명했다. 따라서 졸겐스마 자체의 안전성이나 효과에는 영향을 미치지 않는다고.
 
실제로 해당 데이터는 인간 대상이 아닌, 동물에서 수행된 제품 테스트의 일부였다. 제출된 많은 양은 데이터 중에서 마우스를 대상으로 한 특정 in vivo 효능 데이터였기에, 인간을 대상로 한 임상시험에서 얻은 데이터에는 영향을 미치지 않았을 것이라 보여진다.
 
FDA 역시 졸겐스마에 대한 안전성 및 효능에는 의심을 하지 않았고, 허가 취소의 의사가 없음을 밝혔다.
 
다만 문제는 노바티스가 사전에 이를 알고 있었음에도, FDA에 보고하지 않았다는 점이다. 아벡시스는 규제당국이 졸겐스마에 대해 신약 허가를 내리기 2달 전인 2019년 3월 14일경 데이터 조작 문제를 알고 있었다고 추정된다. 만약 FDA가 신약 허가 전에 이 사실을 알았더라면, 승인 결정을 지연하고 조사에 들어갔을 것이다.
 
FDA는 노바티스 및 아벡시스가 제품이 승인되기 전 BLA에 데이터 조작이 있음을 알게 됐지만, 제품이 승인될 때까지 이를 알리지 않았다며, 민사 또는 형사처벌을 포함한 적절한 모든 조치를 취할 것임을 시사했다.
 
이에 따라 FDA는 노바티스 측에 `Form 483(Written Notice Of Deficiencies Found In Inspections)`을 발행했다. Form 483은 실사에 지적사항이 있을 시 업체에 보완 요구 내용을 전달하는 문서다.
 
노바티스의 바스 나라시만(Vas Narasimhan) 최고경영자(CEO)는 런던에서 열린 투자설명회에서 "FDA가 갖고 있는 의혹에 대해 신뢰할 수 있는 자료를 모두 제출했고, 또 준비할 것"이라 말했다.
 
노바티스가 앞서 제출한 Form 483의 답변에는 노바티스가 언제 이 사실을 알았고 어떤 조치를 취했으며, 왜 뒤늦게 해당 내용을 공시했는지에 대한 설명이 담겼다.
 
바스 나라시만 CEO는 "졸겐스마의 승인 시기를 맞추기 위해 사실을 알고 있었음에도 조사를 미룬 것이 아니며, 오히려 지난 5월에 문제점을 인식한 뒤 전반적인 품질 자료를 업데이트해야 하는지 조사에 착수했다"고 설명했다.
 
그렇지만 환자와 생명과 직결된 치료제를 놓고, 데이터에 대한 조작 문제는 비판을 피할 수 없다.
 
전문가들은 제품개발 및 제조과정에서 사용된 제품 테스트 데이터의 무결성(integrity)은 진지하게 다룰 중대한 문제라고 꼬집었다.
 
생명공학정책연구센터 관계자는 "신약승인 신청서 데이터의 진실성, 완전성 및 정확성을 보장하는 것은 생물학적 제품의 안전성, 순도 및 효능을 보여주기 위해 노력해야 하는 산업계 책임의 중요한 구성 요소다. 진실되고 완전하며 정확한 데이터를 제출하는 것은 FDA가 공중보건을 보호하는데 중요하며, 법에서도 요구되고 있다"고 말했다.


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