`낭포성섬유증` 대표주자 버텍스‥'트리캅타'로 또 시장 선점

2000개 유전자 변이 속 다양한 약물로 생존율 증가‥그러나 그만큼 비싸지는 신약 가격
박으뜸기자 acepark@medipana.com 2019-10-22 11:55

[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] FDA가 버텍스 파마슈티컬(Vertex Pharmaceuticals)의 새로운 낭포성 섬유증(cystic fibrosis, CF) 치료제를 허가했다.
 
애초 예상했던 것보다 5개월이나 앞서 허가가 됐기 때문에, 이번 사례에 또 다시 관심이 모아지고 있다.
 
낭포성 섬유증 막횡단전도조절(CFTR) 유전자에는 약 2,000가지에 달하는 변이가 존재하기 때문에, 치료제는 상당히 많이 필요한 상태다. 개인별 유전자에 따라 환자들은 다른 반응을 나타내므로 CF는 다양한 치료 대안을 확보하는 것이 중요하다.
 
앞서 FDA는 버텍스의 CF 치료제 `칼리데코(Kalydeco, ivacaftor)`를 허가한 바 있다.
 
칼리데코는 2012년 1월 CFTR 유전자 내에서 'G551D 변이'를 표적으로 하는 6세 이상의 낭성섬유증 환자들을 위한 치료제로 승인됐다. 그러나 이 돌연변이를 보유한 환자는 전체의 4%에 불과했다.
 
이후 2017년 5월, FDA는 이 칼리데코에 대해 기존 10개 유전자 돌연변이보다 많은 33개 유전자 돌연변이에 대한 치료제로 적용범위를 확대 승인했다. 이에 따라 칼리데코는 CFTR 유전자 돌연변이 33개 중 하나를 보유한 2세 이상의 낭성섬유증 환자를 위한 치료제로 사용이 가능하게 됐다.
 
여기에 칼리테코는 지난해 8월, CFTR 유전자에서 최소 1개 이상 변이를 동반한 생후 12~24개월 소아 환자에 사용할 수 있도록 적응증이 확대 됐다. 생후 12~24개월 소아 낭포성 섬유증 환자를 위한 CFTR 치료제가 승인된 것은 처음이다.
 
칼리데코의 새로운 적응증 허가는 '정밀의학(precision medicine)'에 근거한 '대체 연구방법론'을 사용했었기에 주목을 받았다.
 
대부분의 희귀 낭성섬유증 변이가 소수의 환자들에게 나타나는 관계로 임상시험을 진행할 수 없었다. 이 때문에 정밀의학에 근거해 칼리데코에 반응을 나타낼 것으로 보이는 일부 유전자 변이를 확인하는 대체 연구방법론을 사용한 것.
 
또 버텍스는 `오캄비`도 보유하고 있다.
 
오캄비는 F508del-CFTR 변이 카피 2개를 보유한 6세 이상의 낭성 섬유증 환자를 위한 치료제로 허가된 뒤, 2~5세의 소아 낭성 섬유증 환자로 적응증이 확대된 바 있다
.
`심데코`도 버텍스의 야심작이다. 12세 이상 F508del-CFTR 변이 및 테자카프토 및 아이바카프토에 반응을 나타내는 최소한 하나의 CFTR 유전자 변이 환자에게 허가된 약. 이후 심데코는 6세 이상으로 적응증이 확대됐다.
 
버텍스는 CF에 있어 더 나은 치료제를 내놓기 위한 연구를 멈추지 않았다. 이번에는 F508del-CFTR 유전자 변이의 1개 혹은 2개 복제가 있는 12세 이상 낭포성 섬유증(CF) 환자의 치료에 `트리캅타(Trikafta)`를 허가받았기 때문이다.
 
이바캡토(ivacaftor), 테자캡토(tezacaftor), 엘렉사캡토(elexacaftor)가 합쳐진 이 신약은 신청서를 제출한지 3개월 만에 허가가 났다.
 
트리캅타는 CF 환자의 약 90%를 커버할 것으로 전망된다. 시중에 출시된 약들이 CF 환자의 50% 수준만 치료할 수 있다는 것과 비교하면 상당한 환자 범주다.
 
다만 버텍스의 트리캅타는 연간 31만 1,503달러의 비용이 예상된다. 이는 버텍스가 개발한 또 다른 CF 치료제 심데코와 오캄비보다 비싸다. 그러나 앞서 내놓은 칼리데코와 가격이 비슷하다.
 
과거 낭포성 섬유증 환자들의 기대수명은 10세 안팎에 불과했다. 하지만 최근 다양한 변이에 적용 가능한 치료제가 등장함으로써 환자들은 그 이상까지 생존할 수 있게 됐다.


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