[초점] 계속 늘어나는 `세포·유전자치료제`‥해결과제 산더미

벡터 생산 확보와 높은 치료제 가격, 확립된 분석 방법이 부재
정확한 타깃으로 수요 높지만, 생산과 안전성 문제는 계속 걸림돌
박으뜸기자 acepark@medipana.com 2019-11-08 12:14

[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] 세포 및 유전자치료제는 앞으로 치료 환경 자체를 변화시킬 것이 분명하다. 이 세포·유전자치료제는 정확한 타깃과 높은 효과를 보인다. 그래서 제약사들은 높은 비중의 금액으로 이 분야에 투자를 지속하고 있다. 
 
이미 출시돼 사용되고 있는 치료제를 비롯, 앞으로 나올 치료제를 합쳐 2025년 해당 시장의 글로벌 규모는 119.6억달러(약 13.9조원)로 추산된다.
 
실제로 세계적으로 세포 및 유전자치료제 기업들의 M&A가 활발하게 진행되고 있으며, 첨단의약품(ATMP, Advanced Therapy Medicinal Products) 관련 투자 지원에 힘입어 임상시험이 지속적으로 증가하는 추세다.
 
아울러 세포 및 유전자치료법에 대한 수요에 비해 임상시험 환자 규모가 작아 미국, 유럽 등 주요 국가에서는 제품의 신속 개발 지원을 위한 규제 변화가 이뤄지고 있다.
 
하지만 세포·유전자치료제가 마냥 장미빛인 것은 아니다.
 
세포·유전자치료제는 맞춤의료, 맞춤치료에 한 획을 그을 기전으로 주목받고 있지만, 높은 치료비용과 치료제 특성에 부합하는 안전성 및 효능성 평가 방법 확립이 가장 큰 과제로 남아있다.
 
◆ 성장요인, 높은 수요 속 영향력 높아져
 
세포치료제는 손상됐거나 질병이 있는 세포/조직을 회복시키기 위해 살아있는 세포를 사용해 재생을 유도하는 의약품이다. 식품의약품안전처 고시에 의하면, 세포치료제는 살아있는 자가, 동종, 이종 세포를 체외에서 배양·증식하거나 선별하는 등 물리적, 화학적, 생물학적 방법으로 조작해 제조하는 의약품으로 분류된다.
 
유전자치료제는 결핍 및 결함 유전자가 교정되도록 하여 질병을 치료하는 치료제로, 식약처는 이를 '유전물질 발현에 영향을 주기 위해 투여하는 유전물질' 또는 '유전물질이 변형되거나 도입된 세포', 둘 중 어느 하나를 함유한 의약품으로 정의했다.
 
생명공학정책연구센터의 '세포 및 유전자치료제 글로벌 시장 현황 및 전망'에 따르면, 현재 ▲CAR-T 세포 치료제 '예스카다(Yescarta)' ▲수지상세포치료제 '프로벤지(Provenge)' ▲희귀망막질환 유전자치료제 '럭스터나(Luxturna)' ▲CAR-T 세포치료제 '킴리아(Kymriah)' ▲종양세포붕괴성 바이러스 치료제 '임리직(Imlygic)' ▲동종 유래 세포치료제 '진튜이트(Gintuit)' ▲자가조직세포치료제 'MACI' ▲안면 주름 대상섬유아세포치료제 '라비브(Laviv)' ▲후두부암 유전자 치료제 '젠디신(Gendicine)' ▲두경부암유전자치료제 '온코린(Oncorine)' ▲말초동맥질환 유전자 치료제 '네오바스쿨겐(Neovasculgen)' ▲ADA-SCID 관련 유전자 치료제 '스트림벨리스(Strimvelis)' 등의 세포 및 유전자치료제가 존재한다.
 
이외에도 중동 및 아프리카 지역에서 CARTIGROW, OSSGROW, Temcell HS, KeraHeal-Allo, Chondrocytes-T-Ortho-ACI, HOLOCLAR, ZALMOXIS, NEURONATA-R, Cupistem, Cellgram, CureSkin 등이 승인된 상황.
 
세포 및 유전자치료는 암 치료 분야와 관련해 광범위하게 연구돼 왔으며, 단세포 항체와 같은 기존의 암 치료법에 비해 선택성 및 안정성이 높은 표적 정확성을 제공한다.
 
그리고 세계적 사망의 주요 원인 중 하나인 암 환자가 증가하면서, 세포 및 유전자치료제의 사용도 증가하는 추세다.
 
이밖에 노인 인구 증가는 만성질환 증가 또한 세포 및 유전자치료 시장 성장에 기여하는 요인이 된다. 유전적 요인 및 스트레스, 음식, 흡연 등 환경적 요인에 의해 신경퇴행성, 심혈관 등 만성질환이 발병할 수 있으며 갈수록 젊은 성인들에서도 만성질환이 많이 발병하고 있다.
 
이중 당뇨병은 당뇨성 망막증과 같은 다른 합병증으로 이어질 가능성이 있다. 당뇨성 망막증은 특히 세포 및 유전자치료 시장의 주요 응용 분야로 형성돼 있다.
 
게다가 첨단의약품(ATMP)에 대한 지속적인 투자 지원, 세포 및 유전자치료 관련 기업들의 활발한 M&A 활동이 이 시장을 촉진시키고 있다. 임상시험면에서도 세포 및 유전자치료법에 대한 필요성 및 임상환자 희소성으로 규제 환경이 유리한 방향으로 변화됐다.
 
구체적으로 보면 미국은 2016년 12월 '21세기 치유법(The 21st Century Cures Act, H.R. 6)' 제정으로 첨단재생치료법의 환자 적용을 신속화시켰다. 또 21세기 치료법에 따라 재생의약 첨단치료제(RMAT) 지정 시, FDA의 신속 승인이 가능하다.
 
유럽은 2016년 3월 첨단바이오의약품의 신속한 개발 지원을 위해 규제기관이 지원하는 PRIME(PRiority MEdicine) 제도를 적용해 규제기관과의 상호작용이 강화되고 승인과정 또한 가속화시켰다.
 
◆ 저해요인, 벡터 생산과 안전성 입증 방법
 
그러나 세포·유전자치료제는 끊임없이 생산과 안전성에 대한 벽에 부딪힐 것이 뻔하다.
 
모든 유전자 치료의 핵심은 `벡터(vector)`다. 무엇보다 '재조합 아데노-부속 바이러스(recombinant adeno-associated viruses, rAAV)'는 인간에게 안전하다고 증명됐고 다양한 조직에 효율적으로 DNA를 전달할 수 있어 여러 유전자 치료법에 활용되고 있다.
 
이러한 재조합 아데노-부속 바이러스에 대한 관심이 급증하면서 임상 준비를 위한 수요 붐이 일어났고, 많은 기업에서 관련 벡터 생산을 확보하기 위해 노력하고 있다.
 
그렇지만 재조합 아데노-부속 바이러스의 생산이 부족하게 되면 여러 기업들이 유전자치료제 생산에 차질이 생기고, 기존 치료제에 대한 환자의 접근성도 감소된다. 이는 새로운 유전자치료제 개발 계획이 중단되는 사례도 발생시킨다.
 
맞춤약물 특성을 지니고 있어 세포 및 유전자치료제가 높은 가격으로 책정된다는 점도 저해요소다.
 
저분자의약품은 생산량이 증가함에 따라 단위 당 생산 비용이 감소한다. 반면, 세포 및 유전자치료제는 각 환자마다 개별적으로 개발되고, 단위 당 생산 비용이 일정하므로 치료제 가격이 높게 책정된다. 이는 시장에 상당한 도전요인으로 작용하고 있다.
 
뿐만 아니라 유전자 전달 벡터 및 세포치료제 테스트와 관련해 치료제 특성에 부합하는 확립된 분석 방법이 부재한 상태다.
 
기존 생물제제에 사용되는 분석법은 세포 및 유전자치료제 테스트에 적합하지 않기 때문에, 세포 및 유전자치료제 특성에 맞는 안전성 및 효능성 평가 방법을 정립하는 것이 과제로 남아있다.


<© 2019 메디파나뉴스, 무단 전재 및 배포금지>'대한민국 의약뉴스의 중심'메디파나뉴스

관련 기사

[제약ㆍ바이오] 최근기사

많이 본 뉴스

댓글 쓰기

실명인증

독자들이 남긴 뉴스댓글

박으뜸기자의 다른 기사

로그인 닫기