헌팅턴병 원인유전자 정상화 물질 합성

쥐 뇌에 투여한 결과 이상단백질 1개월만에 반감
이정희기자 jhlee@medipana.com 2020-02-19 10:34

日 연구팀, 치료제 개발 기대

 

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 유전성 난치병인 헌팅턴병에서 원인유전자를 정상화할 수 있는 물질이 합성됐다.

 

일본 오사카대를 비롯한 연구팀은 동물실험을 통해 그 효과를 확인하고, 치료제 개발에 도움을 줄 가능성이 있는 연구성과로 주목하고 있다고 발표했다. 연구성과는 미국 과학저널 '네이처 제네틱스' 인터넷판에 게재됐다.

 

헌팅턴병은 'HTT유전자'로 불리는 유전자의 특정부분이 노화로 길어지고 이상단백질이 합성되어 뇌나 신경의 손상이 하나의 원인으로 알려져 있다. 본인의 의사와는 상관없이 몸이나 얼굴이 움직이거나 인지기능이 저하되는 유전성 난치병으로, 30대 이후 발병하는 예가 많다.

 

연구팀은 HTT유전자가 이상적으로 길어지는 부분이 머리핀과 같은 구조로 이루어져 있으며, 복원기능이 잘못 작용해 더 길게 자라는 점에 주목했다.

 

머리핀구조에 결합하는 저분자화합물을 개발하고 환자의 세포에 넣은 결과, 1개월 후 길이가 약 10% 억제됐다. 또 다른 복원기능이 작용하고 이상적으로 길어지는 부분이 잘렸기 때문으로 연구팀은 보고 있다. 헌팅턴병에 걸린 쥐의 뇌에 화합물을 투여하자 이상단백질이 1개월만에 반감했다.

 

유전자가 이상적으로 자라서 발병하는 질환에는 이 외에도 척수소뇌실조증, 근강직성 디스트로피 등이 있으며, 이들 질환에도 활용될 가능성이 있다. 연구팀은 "사람에서 안전성과 유효성을 확인하는 연구로 연결지을 계획"이라고 말했다.

 


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