'졸겐스마' 척수강 내 주사 제형 임상 연기‥여러 과제 남아

지난해 안전성 문제로 FDA 환자모집 중지시켜‥2~5세 환자로의 처방 확대 기회
박으뜸기자 acepark@medipana.com 2020-04-03 11:55

[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] 노바티스의  척수성 근위축증(SMA) 치료제 '졸겐스마'는 때아닌 장애물에 직면했다.
 
지난해 10월 발발한 졸겐스마의 고용량에 대한 안전성 문제때문이다. FDA는 졸겐스마의 임상시험에 대해 부분 보류 조치를 내렸다.
 
'AVXS-101'은 척수성 근위축증 2형 환자를 대상으로 1회 졸겐스마를 척수강 내 투여(intrathecal injection)하는 제형이다.
 
FDA는 소규모 전임상 동물실험에서 신경세포체 변성 또는 손실을 동반한 후근신경절(dorsal root ganglia) 단핵세포 염증이 나타났다는 이유로 졸겐스마의 1/2상 임상의 환자 모집을 연기시켰다. 이는 감각 문제를 일으킬 수 있는 문제라고 보고됐다. 
 
이번 제형 변화에 대한 연구가 연기되자, 2021년 상반기 중 졸겐스마의 새로운 제형의 허가를 받을 것 같다던 전문가들의 예상도 뒤엎어졌다.
 
SVB 리링크(SVB Leerink)는 졸겐스마의 임상과 관련된 잡음으로 인해 경쟁제품인 바이오젠의 '스핀라자'가 좀 더 탄력을 받을 것이라 전망했다.
 
실제로 SVB 리링크는 2022년 스핀라자의 매출이 24억 달러에 이를 것으로 바라봤고, 반면 졸겐스마는 2021년 16억 5000달러에서 10억 3000만 달러의 매출 추정을 낮췄다. 2022년에는 20억 5천만 달러로 예견했다.
 
졸겐스마는 현재 2세 미만의 SMA 환자에게 정맥주사(IV)로 허가됐다.
 
이에 노바티스는 적응증 확대를 위해 2세 이상의 SMA 2형 환자에서 승인을 받기 위해 척수 주사로 제형을 테스트해왔다. 이는 그만큼 제품의 처방 증대에 큰 영향을 주는 계획이었다.
 
지난해 SVB 리링크 애널리스트들은 졸겐스마가 2세 이상의 환자를 대상으로 하는 척수강내 주사제형이 승인될 경우, 예상 최대 매출액인 27억 달러의 39%가 이 적응증에서 생겨날 것이라 강조했다.
 
노바티스는 임상을 다시 실시하기 위해 이번 분기 내에 FDA와의 미팅을 계획하고 있다.
 
물론 졸겐스마의 척수강 내 주사 제형의 임상 문제는 현재 발매 중인 졸겐스마 정맥주사 제형의 임상시험에는 영향을 미치지 않는다.
 
그리고 이번 임상시험과 별도로, 2세에서 5세 사이의 SMA 환자들을 대상으로 한 저용량 및 중간용량 코호트 모집의 경우 이미 완료된 상태. 임상적으로 상당한 의미를 보여주는 중간분석 결과까지 공개된 바 있다.
 
노바티스는 척수강 내 주사 시험 용량 중 하나를 받은 2~5세 사이 환자 대부분이 이동성에 의미있는 개선으로 1차 유효성평가 지표를 충족시켰고, 한 환자는 도움없이 걸을 수 있었다고 밝혔다.
 
아울러 환자들이 증상을 보이기 전 유전자 치료를 받은 졸겐스마의 정맥주사 임상에서 14명 중 8명이 도움없이 앉을 수 있었고 4명은 걷게 됐다고 발표했다.


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