'킴리아·졸겐스마'‥'억' 소리나는 신약, 한국에서도 준비 중

1회 치료로 환자에게 '새 삶' 제공‥"비싼 가격보다 그 필요성에 주목되길"
박으뜸기자 acepark@medipana.com 2020-05-18 06:06
[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] 한국노바티스가 CAR-T 세포치료제 '킴리아(Kymriah, 티사젠렉류셀)'와 SMA 치료제 '졸겐스마(오나셈노진 아베파보벡)'를 도입하기 위해 작업을 시작했다.
 
국내에는 아직까지 시장이 크지 않은 CAR-T와 유전자치료제라는 점에서, 그리고 '원샷 치료'라는 개념에서 이 두 개의 신약은 끊임없이 관심을 받고 있다.
 

◆ 한 번의 치료로 높은 '관해', 새로운 치료방법 제시
 
많은 전문가들이 CAR-T 치료제의 잠재력은 이미 높이 평가하고 있다.
 
킴리아는 환자의 혈액에서 T 세포를 추출한 뒤 암세포를 인식할 수 있는 항원 수용체를 주입하고 증식시켜 환자의 몸속에 넣는 자가유래 방식이다.
 
보다 구체적으로 CAR-T 치료제의 공정 과정을 살펴보면, 먼저 환자에게서 T세포를 채혈해 제조시설에 보낸다. 시설에서는 환자의 T세포를 변형시키고, 그 양을 늘린다.
 
엄격한 품질 관리가 끝나면 최종 의약품으로 출하해 환자 담당 병원으로 보내지는데 이 과정이 약 5~6주가 소요된다.
 
킴리아의 경우 ▲재발 또는 불응성 소아 및 청년 B세포성 급성 림프 모구 백혈병(B-ALL) ▲재발 또는 불응성 미만성거대B세포림프종(DLBCL)의 적응증을 갖고 있다.
 
이 중 ALL 환자를 대상으로 진행한 임상 2상에서 킴리아 군은 치료 3개월 만에 완전 관해율 83%를 기록했다.
 
이 외에도 소아 ALL 환자에서 장기 안전성을 보여줬다. 소아 환자가 5년간 관해 상태를 유지했다는 데이터가 존재한다.
 
DLBCL의 경우, 환자 중 약 50~60%는 1차 치료 이후 완전 관해에 도달한 뒤 유지되지만 환자 중 약 3분의 1 정도는 1차 치료 이후 재발을 경험하는 것으로 추산되고 있다.
 
그런데 킴리아는 줄기세포 이식수술을 진행하지 않고도 지속반응에 도달했고, 이를 유지할 수 있었다.
 
졸겐스마도 1회의 치료로 2세 미만의 소아 SMA 환자에게 새로운 삶을 선사한다. 졸겐스마는 SMN 유전자를 주입함에 따라 체내에서 SMN 단백질을 생산·보충하고 신경·골격근 기능을 개선시킨다.
 
SMA 환자는 필요한 SMN 생산이 매우 적어 치료를 받지 않을 경우 자발적인 호흡이나, 앉기, 서기 등이 어렵다. 또 사망률도 높아진다.
 
SMA 1형 환자 대상 SPR1NT 임상에서 졸겐스마는 10명 중 6명이 평균 생후 7.6개월에 도움 없이 최소 30초 이상 앉을 수 있는 것으로 나타났다. 또한 3명은 평균 생후 10.1개월에 도움을 받고 설 수 있었다.
 
STR1VE 임상에서는 생후 18개월에 도달한 환자 6명 중 5명이 30초 동안 독립적으로 앉을 수 있다는 결과를 보여줬다.
 
생후 6개월 전에 SMA 임상 증상을 나타낸 제1형 환자 12명을 대상으로 졸겐스마 투여의 효능과 안전성을 평가한 START 연구 임상도 있다. 해당 임상에서 졸겐스마를 투약한 환아들은 2년이 지났음에도 모든 환자가 기계적 호흡 없이 생존했고, 3초 이상 머리 가누기와 도움 없이 앉기 등이 가능했다.
 
◆ '비싼 가격'을 어떻게 해결할까
 
그러나 세포 및 유전자치료제는 각 환자마다 개별적으로 개발되고, 단위 당 생산 비용이 일정하므로 가격이 높게 책정된다. 그래서 킴리아는 약 5억, 졸겐스마는 약 21억의 치료비용이 든다.
 
이는 시장에 상당한 도전요인으로 작용하고 있다.
 
따라서 억 단위가 넘는 치료비용을 과연 한국노바티스와 재정 당국이 어떻게 조율을 할지가 의문이다.
 
한편으로는 두 가지의 치료제가 너무 '가격'에만 집중돼, 정작 그 효과와 필요성이 묻히고 있다는 아쉬운 목소리도 있다. 그도 그럴 것이, 킴리아와 졸겐스마는 한 번의 치료로 높은 관해율, 장기생존, 더 나아가 완치가 가능하다. 평생 치료가 아닌, 일회성의 치료만으로 질환을 고칠 수 있다는 것이 가장 큰 장점이다.
 
한 예로 졸겐스마는 1회 투약에 21억원 수준이지만, 평생 치료를 요구하는 SMA 경쟁약 스핀라자를 10년 동안 투약하는 비용의 절반 수준이다.
 
초기 비용이 높은 것처럼 보일 수 있지만, 평생 치료제를 투약하는 비용과 비교했을 때 원샷 치료제가 확실히 저렴하다는 의견이 따라붙었다. 이는 결국 전체적인 의료비용 절감과도 연관된다고.
 
게다가 킴리아와 졸겐스마의 적응증인 B-ALL, DLBCL, SMA 환자는 국내에서 소수다.  
 
앞서 일본은 킴리아를 발 빠르게 허가했다. 일본에서 킴리아는 지난해부터 3,349만엔(3억 8천만원)으로 가격이 책정돼 보험적용이 됐다. 킴리아의 경우 일본에서 대상 환자가 연간 최대 250명으로 예상됐다.
 
졸겐스마도 얼마 전, 1억 6700만엔(19억원)으로 가격이 결정됐고 건강보험 등재를 알렸다. 일본은 졸겐스마 연간 투여 대상이 25명 정도가 될 것이라 바라봤다.
 
일본의 경우 환자의 소득 수준에 따라 치료 비용 부담 비율(1~30%)이 달라지지만, 나머지는 공중보건의료보험으로 충당된다.
 
현재 글로벌에서는 유전자·세포치료제를 놓고 정해진 기간에 목표 결과를 충족시키지 않으면 비용을 되돌려주는 '가치 기반(Value-Based Agreements)' 보상 방법, '분할 상환 지급 모델(Amortized Payment Models)' 등이 접목됐다.
 
우리나라도 유전자·세포 치료제의 도입이 예고된 가운데, 새로운 '펀드(기금)' 시스템을 만들거나 가치기반 및 분할 상환 등의 제도 등이 제안되고 있다. 제약사 뿐만 아니라 정부도 반드시 함께 고민해야하는 일이다.
 
한 업계 관계자는 "치료법이 믿을 수 없을 정도로 혁신적으로 발전하고 있지만, 비용이 많이 많이 든다"며 "환자들이 이 치료법에 어떡하면 저렴하게 접근이 가능할지, 똑같이 혁신적으로 고민해야한다"고 말했다.
 
또 다른 업계 전문가는 "증상에 대한 만성적인 치료는 우리 의료 시스템의 표준이 돼 왔으며, 이 제도 하에 신약에 높은 비용을 계속 지불하고 있다. 그렇다면 원샷 치료법에 따른 장기적인 가치와 비용 절감은 왜 부정적일까? 유전자·세포치료제는 계속해서 출시될 것이고, 이제 모든 이해당사자들이 최선의 지급 구조를 결정하기 위해 협력해야 한다"고 말했다.


<© 2020 메디파나뉴스, 무단 전재 및 배포금지>'대한민국 의약뉴스의 중심'메디파나뉴스

[제약ㆍ바이오] 최근기사

많이 본 뉴스


댓글 쓰기

독자들이 남긴 뉴스댓글


Generic & OTC


박으뜸기자의 다른 기사

로그인 닫기