DMD 치료제 '빌텝소' FDA 신속승인

'엑손53' 스키핑 유전자변이 DMD 치료제 사용
이정희기자 jhlee@medipana.com 2020-08-13 10:57

NS파마

 

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 닛폰신야쿠의 자회사인 NS파마의 뒤센형 근이영양증(DMD) 치료제 '빌텝소'(Viltepso, viltolarsen)가 FDA로부터 신속승인을 취득했다.

 

NS파마는 FDA가 엑손53(exon53) 스키핑 유전자변이가 있는 DMD 환자 치료에 빌텝소를 사용하도록 신속승인을 했다고 발표했다.

 

DMD는 디스트로핀 생성을 막는 유전자 돌연변이로 인해 디스트로핀이 부족해지는 질환으로, 전체 환자의 약 8%가 엑손53 스키핑 돌연변이를 지니고 있는 것으로 알려져 있다.

 

빌텝소는 모르폴리노 화합물로 합성된 안티센스 핵산의약품으로, 디스트로핀을 증가시키는 최초이자 유일한 엑손53 스킵 치료법이다.

 

2상 임상시험에서는 빌텝소 치료로 88%의 환자가 정상보다 3% 이상 높은 디스트로핀 수치를 나타냈으며, 20~24주의 치료 후 디스트로핀의 발현이 0.6%에서 6%까지 증가한 것으로 확인됐다.

 

이번 승인이 유지되려면 3상 임상시험을 통해 안전성과 유효성이 입증되어야 한다.


<© 2020 메디파나뉴스, 무단 전재 및 배포금지>'대한민국 의약뉴스의 중심'메디파나뉴스

이런 기사 어때요?

[제약ㆍ바이오] 최근기사

많이 본 뉴스


댓글 쓰기

독자들이 남긴 뉴스댓글


Generic & OTC


이정희기자의 다른 기사

로그인 닫기