[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] 바이엘이 '변화'를 예고했다. 급변하고 있는 헬스케어 환경에 맞춰 바이엘도 그 흐름에 동참하겠다는 것이다.
지난 13일, BAYER VIRTUAL PHARMA MEDIA DAY의 주제는 '변화하는 헬스케어, 변화하는 바이엘(Transforming Healthcare, Transforming Bayer)'이었다.
해당 간담회를 통해 바이엘은 앞으로 주력할 분야를 공개했다.
첫 번째는 '세포 의학'이다. 바이엘은 블루락(BlueRock) 테라퓨틱스와 '파킨슨'과 관련한 혁신 신약 연구를 하고 있다.
전 세계에 파킨슨병으로 고통 받고 있는 환자는 750만 명으로 추려진다. 파킨슨병은 운동 조절 능력의 치명적인 상실을 가져오는 진행성, 불가역적인 신경 퇴행성 질환이다.
파킨슨병의 표준치료제는 1955년에 발명된 '레보도파' 혹은 65년 전에 개발된 'L-도파'라는 약이 대표적이다. 이는 다시 말해, 획기적인 신약 개발이 없이 65년이 흘렀다는 이야기이다.
그동안의 파킨슨병 치료법은 도파민 수치를 높이는데 집중해왔지만, 특정 신경세포가 상실되면 약물 치료의 실효성이 떨어진다는 아쉬움이 있었다. 현존하는 치료제는 파킨슨병으로 퇴행의 효과를 늦추더라도, 이를 멈추거나 거스를 수는 없었다.
현재 블루락과 바이엘은 차세대 신약 개발을 위해 실제 세포 기능을 회복하고, 손상되거나 상실된 부분을 대체하는 치료제 개발에 박차를 가하고 있다.
블루락의 Emile Nuwaysir CEO는 "우리가 주력하는 세포 대체 치료는 매일 약을 복용하지 않아도, 파킨슨병 환자의 삶을 획기적으로 바꿀 것"이라고 말했다.
다만 기존의 세포 치료는 환자 자신의 세포를 추출해 유전적으로 변형시킨 후, 구체적인 적응증을 표적하도록 설계한 다음 재주입하는 방식이었다.
Emile Nuwaysir CEO는 "이런 과정은 느릴 뿐만 아니라 확장이 불가능하다. 우리는 이를 4년간 핵심 과제로 로 삼았다. 그래서 학계 표준 규모의 세포 생성을 확대하고, 양질의 세포 제조 공정으로 전환하는데 성공했다"고 말했다.
◆ 유전자 치료, AAV 바이러스 사용
바이엘의 두 번째 투자는 '유전자 치료'다.
유전자 치료가 각광받는 이유는 분명하다. 단 한번의 치료만으로 기저 질환을 고치는 것이 가능하기 때문이다. 질병의 증상에 따라 대처하는 전통적 대증요법과는 다른 접근법이다.
바이엘은 에스크바이오(AskBio)와 아데노부속바이러스(AAV) 기반 유전자 치료를 연구하고 있다.
단일 유전자 결함으로 발생하는 질병의 수는 7천개가 넘는다. 대부분은 영아들이 걸리며 치명적이라고 조사된다.
AAV 유전자 치료는 이러한 단일 유전자 결함 질병을 치료하는데 이상적이다. AAV는 이미 많은 사람들이 노출돼 있는 바이러스로, 병이나 질환을 유발하지 않는다. AAV를 사용하면 체내에 좋은 유전자를 전달할 수 있고, 결함이 있는 유전자가 하지 못하는 일을 해낸다.
에스크바이오 Sheila Mikhail CEO는 "초기 회사는 주로 남자 아이들이 걸리는 뒤쉔근이영양증(DMD)에 집중했다. 개발 중인 DMD 치료제는 치료 몇 달 뒤 아이를 뛰어다니게 하고 수영을 하게 만들었다"고 말했다.
더군다나 DMD 환자 중 상당수는 심근변증을 앓는다. 이를 바탕으로 에스크바이오는 '울혈성 심부전' 치료제도 개발 중이다.
아울러 '폼페병'에 대한 임상도 진행되고 있다. 폼페병 환자는 글리코겐이라고 불리우는 복합당 분해 단백질을 생성할 수 없으며, 체내에 축적되는 당이 과도할 경우 근육 및 기관 손상을 불러일으킨다.
Sheila Mikhail CEO는 "이 외에도 파킨슨병, 다계통위축증, 헌틴턴병, 근긴장성 이영양증(myotonic dystrophy) 치료제도 기대할 수 있다. 바이엘과의 협력해 획기적인 연구를 가속화할 것"이라고 말했다.
바이엘은 'P2×3 프로그램'을 가동했다.
해당 프로그램의 시작은 8년 전 자궁내막증(endometriosis) 연구였다. 여성들의 건강한 삶을 위해 진행된 연구 중, P2×3 수용체와 관련된 기전을 확인한 것. P2×3은 이온 채널이자 통증과 신경과민성의 주요 매개체다.
바이엘 Oliver M. Fischer 주요 연구 책임자는 "통증과 염증의 악순환을 일으키는 채널의 새로운 작용기전을 확인했다. 이 채널을 억제하면 아마도 자궁내막증의 증상인 통증과, 쇠약성 증상 모두를 표적하고 기저 질환까지 해결할 수 있을 것이다"라고 설명했다.
따라서 바이엘은 P2×3 채널을 억제해 신경과민성을 보이는 다른 질환들에도 연구를 시작했다.
자궁내막증 외에도 잠재적인 적응증에는 만성기침, 과민성 방광 및 신경병성 통증 등이 발굴됐다.
Oliver M. Fischer 책임자는 "서로 완전히 다른 것처럼 보이지만, 이들의 바탕이 되는 기전은 동일하다. 이미 우리는 후보 물질을 확보했고, 이러한 다중적응증 연구로 혁신적 치료법 개발이 가능할 것이라 본다"고 말했다.
◆ '항응고제'의 패러다임 전환
바이엘은 '자렐토'를 통해 항응고제 시장에 많은 변화를 일으켰다.
그런데 이제 바이엘은 스스로 질문을 하게 됐다. '표준 치료를 뛰어넘는 새로운 계열의 항응고제는 없을까?'라고.
바이엘은 현재 이 분야에서 야심차게 개발 중인 신약을 소개했다.
바이엘은 'XI 인자'에 주목했다. XI 인자는 인체의 복잡한 응고 과정에서 중요한 역할을 한다.
바이엘 Thrombosis and Anticoagulation 김소영 헤드는 " XI 인자를 혁신적인 항응고제의 새로운 표적으로 발굴하면서 제대로 치료받지 못하는 수많은 심혈관 환자들을 위한 연구를 진행 중이다. 현재 내외부적으로 총 3개의 후보 물질이 있고, 2상 연구가 진행되고 있다"고 말했다.
후보 물질 한 개는 동시에 각기 다른 3개의 환자군을 대상으로 한다. 가령 고령에서 발생 빈도가 높게 나타나는 심율동 장애 심방세동(AF) 환자, 치료가 보류 중인 환자들 뿐 아니라 심장마비나 뇌졸중이 있는, 표준 치료가 충분하지 않은 환자들이다.
그 외의 물질은 혈액 투석 중인 말기 신장병 환자를 대상으로 한다. 이들은 상대적으로 심혈관 발생 위험이 높다고 알려져 있다.
김소영 헤드는 "과거와 달라진 점이라면, 예전에는 임상시험을 매우 고전적인 방법으로 순차적으로 진행했다. 그런데 지금은 여러 적응증에 대한 다수의 임상을 각기 다른 물질로 진행한다"고 말했다.
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